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deram前沿信息_deram我的世界(2024年12月实时热点)

内容来源：方新你好影院所属栏目：教程更新日期：2024-12-03

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实时播报：【缓解持续三年 DMD细胞疗法上市申请即将完成】Capricor Therapeutics今日宣布其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验的三年积极结果。HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。OLE试验的分析显示，接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。(药明康德)

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「微博国际医药」「国际创新药闻」缓解持续三年！DMD细胞疗法上市申请即将完成 Capricor Therapeutics今日宣布其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验的三年积极结果。HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。OLE试验的分析显示，接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。 DMD是一种渐进性肌肉萎缩症，该疾病主要影响男性，因为导致疾病的基因存在于X染色体上，男性只有一个X染色体，因此只有一个DMD等位基因，倘若这个基因存在缺陷就有可能患病。DMD基因编码的是抗肌萎缩蛋白，该蛋白主要存在于骨骼肌和心肌细胞中，也在神经细胞中有表达，它是肌肉细胞行使健康功能所必需的。DMD目前无法治愈，患者平均预期寿命只有26岁左右。对于这些患者，延长预期寿命是最迫切的医疗需求。根据新闻稿，目前尚无获批的DMD心肌病疗法，而心肌病是DMD患者死亡的主要原因。

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